多方抢占千亿美元罕见病市场 保险会成为破局者吗

4月12日，深圳重疾险2021—2022医保年度参保缴费正式启动，迎来了多项服务升级。其中，为了减轻罕见病患者的医疗费用压力，深圳重疾险今年新增了罕见病特药津贴，将为确诊为SMA脊肌萎缩症、庞贝氏病、法布雷病和黏多糖贮积症的参保人在使用诺西那生钠、美而赞等特效药时，提供最高5万元的费用补贴。

罕见病，顾名思义，是指那些发病率极低的疾病。由于我国人口基数大，罕见病患者仍占有相当一部分比例。但与之相对应的，却是相关的药品用量少，且价格昂贵。以治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液为例，每单位近70万元的价格对大部分家庭来说称得上天价。因此，面对这个千亿美元的市场，如何切实缓解患者的压力，成为需要医保、商保、药企等多方渠道共同攻克的难题。

全国人大代表孙伟表示，我国罕见病患者超过2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。公开数据显示，目前全球已知7000+种罕见病，仅有500+的药品。针对这一领域，国家层面，2018年，我国发布了《第一批罕见病目录》，共涉及121种疾病；2019年，国家卫健委宣告建立全国罕见病诊疗协作网，首批包括了全国各省份的324家医院。据人民日报的报道，目前有61种可以治疗中国《第一批罕见病目录》中疾病的药物已在国内上市，其中36种药品已纳入国家医保目录。

药企：研发动力不足

从数据上不难看出，对于我国罕见病患者来说，仍有很大一部分面临无药可医或是境外有药、境内无药的困局，这对于药企来说，既是机遇又是挑战。

一方面，从商业角度来说，根据Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》，2019年~2024年全球孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年将达到2420亿美元。面对这片蓝海，不少制药企业开始了罕见病市场的布局。2020年12月，制药巨头阿斯利康宣布以390亿美元收购知名罕见病企业Alexion。时间再往前推，2019年1月，武田制药宣布完成对爱尔兰制药巨头夏尔公司的收购，正式进入罕见病领域。在我国政策的推动下，武田制药也一直在暗暗发力。2020年，武田预计上市7款创新药，其中一半以上集中在罕见病领域。

另一方面，进军罕见病市场对药企来说也并不是稳赚不赔的买卖。首先，罕见病病例稀少，诊断难度较大，被误诊的可能性极高。《中国罕见病综合报告(2021)》给出的数据显示，针对38634名中国医务工作者的调查中，4.6%的人从未听说过罕见病，60.9%的人听说过但不了解。这也就意味着患者被错诊从而错过最佳治疗时机的可能性极高，相关治疗方案也很可能再无用武之地。

其次，药企也面临着市场需求少、研发成本高、难度大的困局。根据健康界给出的数据，国外药企平均开发一个新药的成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本达20亿美金，这还只是普通新药，可想而知罕见病用药的成本将会更高。更何况在大力投入下，药企也可能将不得不面临失败。据新浪医药的报道，瑞士孤儿药制药商Sobi公布化疗诱导的血小板减少症三期临床失败，这一消息发出的当日Sobi股价暴跌17%。高昂的研发成本、可能的失败对制药巨头来说会产生严重影响，但对于那些中小药企，这一影响很大概率是毁灭性的。

最后，相比美国等国家，我国的支付体系发展还不成熟，即便是开发出了相关治疗药物，高昂的价格也会让患者望而却步。因此，罕见病市场虽然看似热闹，但“有资格”参与竞争的药企实际上不多，单纯从商业角度，大部分药企对于罕见病药物的研发动力并不足。

保险+互联网医疗：新的解题思路

另外，根据2020年水滴大病研究院在《水滴大病数据的研究与应用》报告中给出的数据，过去一年内有47.4%的罕见病患者使用过国谈药，患者更多在三级医院购药，医保定点药房是患者购药的第二选择，其次为二级医院。大多数患者可顺利购药，但仍有约1/4患者需要去其他城市购买药品。

这份数据凸显出两个问题，一方面，从社会保障性来看，不少人认为相关罕见病药物应该被纳入医保范畴，但对于像诺西那生钠动辄近70万的价格，医保基金显然是无力承受的，高价成为一些罕见病药物进入医保的最大阻碍。

另一方面，我国优质医疗资源、有相关罕见病经验的医务人员大多集中在一二线城市，一部分患者的确诊及后续治疗需求得不到满足，且还需承担交通等额外费用。

因此，为了更好满足患者需求、激发药企的研发动力，完善的医疗保障体系、支付体系的构建，必不可少。2020年的全国两会上，北京大学第一医院丁洁联合其他多名全国政协委员提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》的提案，“1”是指将第一批罕见病目录中121种罕见病相关药物逐步纳入医疗保障，进入医保目录，“4”则包括建立专项救助项目、安排慈善基金、引入商业保险以及患者个人支付，从而建立起多方支付机制。商业保险在罕见病领域的补充作用，亟待发挥。

产品层面，在惠民保领域，除了上文提到的深圳重疾险，包括盐城、桂林等地推出的惠民保都将一些治疗罕见病的特效药纳入保障范围。2020年，爱心人寿针对孕产妈妈和新生儿推出“爱心宝宝特定疾病保险”，为新生儿提供121种罕见病保障以及国际二次诊疗服务。

在支付体系层面，水滴探索“险+药”的新模式，推出新业务“好药付”，希望利用商业保险整合支付方和药企，针对不同病种，向患者提供特定药品折扣，让消费者可以花更少的钱得到更好的治疗。好药付上线4个月，平台上的新特药、重疾药物已经覆盖了近30种重疾和罕见病用药，并且和恒瑞医药、百济神州等药企，国大药房、邻客、老百姓、海王星辰、大参林、桂中、怡康和重庆医药等药房展开合作，药品目录覆盖了100多种新特药。

另外，1月镁信健康与武田中国宣布达成战略合作协议，意在融合医疗健康与保险服务，探索多元化的支付模式，进一步提升罕见病创新药在我国的可及和可支付性。单论镁信健康推出的解决方案“药康付”，目前收录的罕见病药品也已达24种。

同时随着技术的发展，在罕见病诊疗和管理方面，提供远程医疗、在线购药、送药上门等服务的互联网医疗平台，为解决罕见病市场的难题提供了一个新的思路。即突破时空限制连接患者和医生，降低就医成本的同时，还可争取最佳治疗时机。另一方面，在线购药、送药上门的服务极大提升了罕见病药物的可及性，为患者提供了更加便捷的购药渠道。

2020年7月，微医与基源建立战略合作伙伴关系，将共建国内罕见病互联网诊疗平台，逐步提升医务人员对罕见病的认知和诊疗水平，尽可能保障患者就医质量。2月，京东健康发起“罕见病关爱计划”，发挥平台和供应链的优势，第一阶段在京东大药房推出“罕见病关爱中心”，同时联合北京病痛挑战公益基金会成立“罕见病关爱基金”，致力于解决确诊就医难、药品可及、支付难三大问题。

从药企、商业保险、互联网医疗等各方的动作来看，在国家政策的激励下，罕见病受到了多方关注。针对商业保险，在答复“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”时，国家医保局表示鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的群众提供更多保障产品。联合药企、互联网医疗平台，险企作为支付方也在进行多方尝试。

但碍于罕见病患者的病例、数据都不完整，在产品设计、精算等环节都面临壁垒，有些难以下手。另外，罕见病患病概率极低，健康客户对相关专项保险的接受度不高，导致产品推出后的风险太过集中，实力较弱的保险公司无法承担相关险种的开发。在面对有些“天然对立”的医院，治疗成本的控制也是险企需要考虑的。

而站在患者的角度，成熟的支付体系能够解决治疗费用的问题，之后除了提供药品本身外，配套的医疗服务等更加细节的问题，同样需要保险公司参与其中进行精细化的运营，这对于险企的综合能力是一个极大地考验。

显然，在面对罕见病这一社会难题，千亿美元的市场不是单纯靠医保、药企、商保等某一方就能够撑起来的，整个服务链上的医院、互联网医疗、保险科技等各方势力都应加入进来。以慕尼黑再保险公司为例，其开发的内部知识平台Get Access To Medical Expertise，可以帮助保险公司在评估罕见病的医疗风险时系统地提高生产力，通过不断扩大可保性以获得竞争优势。

看回我国罕见病市场，虽然看起来各方均有所行动，但实际上该领域并未迎来真正的发展高潮，仍处于初级阶段。从上述案例中也不难发现，虽有跨界合作，但这一产业链上的各环节紧密度还不够。未来，我们期待看到商业保险、互联网医疗能够在建立完善的医疗保障体系中发挥更大的作用，让罕见病病患者也能看到更多希望。

(来源保观)